新未名空间

Budd-Chiari综合征的发生与多种遗传性凝血异常相关,主要的致病基因包括: 1. Factor V Leiden基因突变 这是最常见的遗传性凝血因子异常。Factor V Leiden为活化蛋白C抵抗性,导致易发生血栓形成。约25%的西方Budd-Chiari综合征患者携带这种基因突变。 2. 凝血酶原基因G20210A突变 该突变导致凝血酶原水平升高,增加血液凝固倾向。约5%的患者存在这种基因缺陷。 3. 蛋白C、蛋白S或抗凝血酶III基因缺陷 这些抗凝蛋白的先天性缺陷会破坏机体的抗凝调节,从而增加静脉血栓风险。蛋白C缺陷是最常见的,约25%的患者。 4. 甲基四氢叶酸还原酶(MTHF...

Budd-Chiari综合征是一种较罕见的疾病,发生率约为每10万人中就有1例。它是由于肝静脉或下腔静脉阻塞所导致的肝脏静脉淤血性疾病。 病因: 1. 静脉血栓形成是最常见的原因,约75%的患者存在潜在的高凝状态。 2. 原发性骨髓增生性疾病如真红细胞增多症是最主要的病因,约20%的患者。 3. 其他原因包括leiden因子V、蛋白C/S或抗凝血酶III缺陷、产后或服用避孕药、阵发性睡眠性血红蛋白尿、贝赫彻特病等。 4. 肿瘤、肝脓肿或囊肿压迫导致的梗阻也是一种病因。 发病机制: 至少需要两条主要肝静脉阻塞才会发生临床症状。肝静脉梗阻导致肝淤血、肝细胞缺氧缺营养,进而引起肝细胞中心区域坏死、纤...

- Ono is acquiring Deciphera for $2.4 billion in an all-cash deal, valuing Deciphera at $25.60 per share (75% premium to Friday's closing price). - Deciphera is a Boston-based biotech company focused on cancer drugs. Its main commercial product is Qinlock for treating advanced gastrointestinal strom...

作为一家总部位于日本的大型制药公司,Ono通过这次并购将获得Deciphera的主打产品Qinlock,这是一种治疗特殊类型胃肠道类肿瘤的靶向疗法药物。
这笔交易价值24亿美元,比Deciphera当前市值溢价约60%,反映出Ono对Qinlock的重视程度。Qinlock于2020年获得FDA批准上市,2022年在美国市场的销售额约为1.22亿美元。
通过并购,Ono将扩充自身的肿瘤药物管线,加强在靶向疗法领域的实力。对于总部位于马萨诸塞州的Deciphera公司而言,这将为其后续发展注入新的资金和支持。

今天FDA批准了Xolremdi 用于治疗WHIM syndrome。我看到大家都没讨论，提醒一下。Xolremdi (mavorixafor) is a CXCR4 antagonist, and its mechanism of action is based on blocking the dysregulated CXCR4 receptor that causes WHIM syndrome. It binds to and blocks the CXCR4 chemokine receptor, preventing it from being activated by its n...

之前有人做小分子抑制雄激素受体 结果发现抑制多了受体表达代偿升高 结果下游信号反而变强 抑制剂变成激活作用了

Exscientia和Recursion都是应用前沿技术(如人工智能、机器学习、自动化等)来加速药物发现和开发的生物技术公司,但它们在具体的战略方法和重点领域上存在一些主要区别: 1. 技术路线 Exscientia专注于"精密工程"方法,利用机器学习、生成式AI等技术在分子层面进行精准设计和优化。而Recursion则致力于构建一个集成硬件、软件和大数据的"操作系统"平台,实现药物发现的工业化和自动化。 2. 数据来源 Exscientia更注重利用真实患者组织数据来优化靶点选择和药效评估。而Recursion则依赖于自身建立的海量生物数据集来进行高通...

Recursion是一家位于美国犹他州盐湖城的生物技术公司,致力于利用前沿技术如人工智能、机器学习、自动化和大数据来彻底改革药物发现和开发过程。他们被誉为"技术生物学"(TechBio)的先驱。 公司的核心是一个被称为"操作系统"的集成平台,将硬件、软件和海量生物数据集相结合,以工业化和自动化的方式加速药物发现的每一个环节。 Recursion完全颠覆了传统的漏斗式药物发现模式。他们利用自身强大的技术能力,可以快速筛选和评估大量化合物,高效识别出有前景的候选药物分子。 凭借这一创新方法,Recursion目前拥有了业内最大、最广泛的跨多个治疗领域的药物候...

Exscientia是一家位于英国牛津的生物技术公司,专注于利用人工智能(AI)技术和真实患者组织数据来加速药物研发过程。他们的核心使命是创造出获得成功概率更高的新药。 该公司采用了一种"以患者为先"的AI策略,直接利用来自患者组织的高精度数据,在自身实验室中对其进行筛选。通过与精心设计的"CentaurAI"系统相结合,Exscientia能够优化靶点选择、精准设计和实验,并增强临床评估,最终提高药物研发的成功率。 Exscientia的优势在于精密工程能力。药物发现实际上是分子级别的精密工程,该公司的团队在数据采集、机器学习和生成式AI系统等领域都取...

什么是人工智能和机器学习? 人工智能(AI)和机器学习(ML)可被描述为计算机科学、统计学和工程的一个分支,它使用算法或模型来执行任务并表现出诸如学习、决策和预测等行为。ML被认为是AI的一个子集,允许通过对数据进行分析来开发模型训练算法,而无需显式编程模型。 AI/ML在药物开发中扮演什么角色? FDA意识到AI/ML在整个药物开发生命周期和各种治疗领域中的使用越来越多。事实上,FDA在过去几年中看到了使用AI/ML组件的药物和生物制品申请数量显著增加,2021年报告的提交数量超过100份。这些提交涵盖了药物开发的全景——从药物发现和临床研究到上市后安全监测和先进的药品制造。 此外,AI/M...

CARGO Therapeutics是一家致力于开发CAR-T细胞疗法来治疗癌症的生物技术公司。该公司正在开发一系列产品候选药物,旨在通过解决当前CAR-T疗法的局限性,使更多患者能够从中获益。 公司的主要方法包括: 1. 针对替代靶点:他们最先进的产品候选药物CRG-022旨在靶向CD22抗原,以杀伤已对CD19疗法产生抗性的B细胞肿瘤。同时,他们还开发了如CRG-023这样的多特异性CAR-T细胞产品,能够识别表达CD19、CD20和CD22抗原的肿瘤细胞,从而限制抗原丢失作为抗性机制的发生。 2. 解决非靶向性抗性机制:除了抗原下调或丢失外,肿瘤细胞还可通过下调CD58表达从而导致免疫疗...

目前没有直接的合作项目或联合倡议被广泛报道，表明 Kaggle 和 GitHub 在官方层面上进行合作。然而，两个平台在功能和用途上存在互补性。例如，Kaggle 用户可以将他们的笔记本上传到 GitHub，这可以通过创建 GitHub 仓库并链接 Kaggle 账户来实现，以便在 GitHub 上安全存储和轻松访问他们的工作 。这种集成显示了两个平台如何在用户操作和数据管理方面进行协作，尽管这并不构成正式的商业合作。

Kaggle 和 GitHub 确实存在合作潜力。Kaggle 作为一个面向数据科学竞赛的平台，与 GitHub 作为代码托管和版本控制的服务，两者可以相互补充。例如，Kaggle 可以利用 GitHub 的代码管理和协作功能，帮助参与者更好地管理竞赛项目、跟踪改动以及协作。同时，GitHub 可以通过与 Kaggle 合作，更深入地介入数据科学和机器学习社区，扩大其影响力。此外，两个平台的结合能为用户提供一个更为完整的项目开发和展示环境，从而吸引更多专业人士参与。

作为平台方，Kaggle 可以通过以下几种方式更好地把握未来的机遇： 1. **增强社区参与**：加强与数据科学社区的互动，提供更多的教育资源和工作坊，以提高参与度和用户忠诚度。 2. **多样化竞赛主题**：设计涵盖更广泛领域的竞赛，如气候变化、医疗健康、公共政策等，以吸引更多专业背景的参与者。 3. **合作与赞助**：与行业领先企业合作，开展有针对性的挑战赛，这不仅能增加平台的吸引力，也能为参与者提供实际应用和就业的机会。 4. **技术和平台创新**：持续优化平台技术，提高用户体验，例如通过改进数据处理工具、竞赛结果的可视化等。 5. **扩展全球影响力**：通过国际合作，增加多语言支...

作为个人为了在未来的 Kaggle 挑战中更好地把握机遇，可以考虑以下几个策略： 1. **持续学习和适应新技术**：随着数据科学和机器学习技术的快速发展，不断学习最新的模型、算法和工具至关重要。 2. **多学科知识融合**：尝试将数据科学应用于不同行业和领域，如生物医药、环境科学和金融等，这能帮助开发更为创新和有效的解决方案。 3. **团队合作和网络建设**：在 Kaggle 上，组建或加入一个多元化的团队，可以通过集思广益来提升竞赛的表现。同时，建立广泛的职业网络也有助于发现或创造更多机会。 4. **专注实际应用**：关注那些能够解决实际问题的竞赛，这不仅能提高技能，还可能吸引企业和...

近年来，Kaggle 挑战的发展呈现出多样化和专业化的趋势。参赛者面临的任务涵盖了从基本的图像和数据处理到高级的算法交易和环境监测等复杂问题。这些挑战不仅涉及到传统的数据科学领域，如金融市场预测、疾病诊断，还扩展到了图像分类、时间序列分析等。Kaggle 通过提供具有现实世界复杂性的数据集，促进了数据科学技能的发展和应用，使数据科学家能够在多样化的实际应用场景中测试和提升自己的模型和技术【5†source】。

噬菌体展示和mRNA展示是两种常用的分子生物学技术，主要用于研究蛋白质相互作用、筛选高亲和力的肽段或抗体，并在药物开发和生物工程中有广泛的应用。下面是对这两种技术的简要说明： 噬菌体展示（Phage Display） 噬菌体展示是一种利用噬菌体（一种感染细菌的病毒）来展示蛋白质或肽段的技术。在这种技术中，目标蛋白或肽段的基因被插入到噬菌体的外壳蛋白基因中，使得目标蛋白可以在噬菌体表面呈现。通过这种方式，可以构建含有大量不同蛋白或肽段的噬菌体库。 这些展示的蛋白或肽段可以与特定的靶标（如另一蛋白、抗体或其他分子）相互作用。通过筛选能够特异性结合到靶标上的噬菌体，可以识别和分离出具有高亲和力和特异...