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AAVnerGene - 专注于基于腺相关病毒（AAV）的基因治疗的研发。 OBiO - 中国的生物技术公司，主要从事药物发现和生物制药研究。 Avirmax - 研究和开发高级病毒载体系统，用于治疗各种疾病。 Syd Labs - 提供生物科学研究工具和试剂，支持科学研究和药物开发。 REGENXBIO - 美国生物技术公司，专注于使用AAV载体开发基因疗法。 Genevoyager - 致力于开发创新的基因疗法产品，治疗遗传性疾病。 嘉因生物 - 专注于生物制药和生物技术的研发和商业化。 CoJourney - 专注于通过合作研究推动生物制药创新。 PackGene - 专业提供高效、定制...

04/26/2024 Workshop in San Francisco Bay Area (webcast to other chapters): Oncology Clinical Dose Optimization in Light of FDA Project Optimus 04/30/2024 Workshop in San Diego: Small Molecule Preclinical Development and IND Filing: Nuts, Bolts and Best Practices (hosted by PBSS-San Diego) 05/06/2024...

05/13/2024 Free Online Symposium: Highlights of 2023 FDA Drug Approvals

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大家好，美东时间 5/11周六晚上8pm, 北京时间5/12周日早八点，ISRG-ACGA 欢迎你加入在线活动，特邀嘉宾为台大医学院林静娴教授 (Chin-Hsien Lin, MD, PhD)报告题目“帕金森病遗传研究的经验”- Lessons from genetic studies in Parkinson’ s disease” 期待林教授的精彩报告与分享，感谢您的参与互动！

Budd-Chiari综合征的发生与多种遗传性凝血异常相关,主要的致病基因包括: 1. Factor V Leiden基因突变 这是最常见的遗传性凝血因子异常。Factor V Leiden为活化蛋白C抵抗性,导致易发生血栓形成。约25%的西方Budd-Chiari综合征患者携带这种基因突变。 2. 凝血酶原基因G20210A突变 该突变导致凝血酶原水平升高,增加血液凝固倾向。约5%的患者存在这种基因缺陷。 3. 蛋白C、蛋白S或抗凝血酶III基因缺陷 这些抗凝蛋白的先天性缺陷会破坏机体的抗凝调节,从而增加静脉血栓风险。蛋白C缺陷是最常见的,约25%的患者。 4. 甲基四氢叶酸还原酶(MTHF...

Budd-Chiari综合征是一种较罕见的疾病,发生率约为每10万人中就有1例。它是由于肝静脉或下腔静脉阻塞所导致的肝脏静脉淤血性疾病。 病因: 1. 静脉血栓形成是最常见的原因,约75%的患者存在潜在的高凝状态。 2. 原发性骨髓增生性疾病如真红细胞增多症是最主要的病因,约20%的患者。 3. 其他原因包括leiden因子V、蛋白C/S或抗凝血酶III缺陷、产后或服用避孕药、阵发性睡眠性血红蛋白尿、贝赫彻特病等。 4. 肿瘤、肝脓肿或囊肿压迫导致的梗阻也是一种病因。 发病机制: 至少需要两条主要肝静脉阻塞才会发生临床症状。肝静脉梗阻导致肝淤血、肝细胞缺氧缺营养,进而引起肝细胞中心区域坏死、纤...

- Ono is acquiring Deciphera for $2.4 billion in an all-cash deal, valuing Deciphera at $25.60 per share (75% premium to Friday's closing price). - Deciphera is a Boston-based biotech company focused on cancer drugs. Its main commercial product is Qinlock for treating advanced gastrointestinal strom...

作为一家总部位于日本的大型制药公司,Ono通过这次并购将获得Deciphera的主打产品Qinlock,这是一种治疗特殊类型胃肠道类肿瘤的靶向疗法药物。
这笔交易价值24亿美元,比Deciphera当前市值溢价约60%,反映出Ono对Qinlock的重视程度。Qinlock于2020年获得FDA批准上市,2022年在美国市场的销售额约为1.22亿美元。
通过并购,Ono将扩充自身的肿瘤药物管线,加强在靶向疗法领域的实力。对于总部位于马萨诸塞州的Deciphera公司而言,这将为其后续发展注入新的资金和支持。

今天FDA批准了Xolremdi 用于治疗WHIM syndrome。我看到大家都没讨论，提醒一下。Xolremdi (mavorixafor) is a CXCR4 antagonist, and its mechanism of action is based on blocking the dysregulated CXCR4 receptor that causes WHIM syndrome. It binds to and blocks the CXCR4 chemokine receptor, preventing it from being activated by its n...

之前有人做小分子抑制雄激素受体 结果发现抑制多了受体表达代偿升高 结果下游信号反而变强 抑制剂变成激活作用了

Exscientia和Recursion都是应用前沿技术(如人工智能、机器学习、自动化等)来加速药物发现和开发的生物技术公司,但它们在具体的战略方法和重点领域上存在一些主要区别: 1. 技术路线 Exscientia专注于"精密工程"方法,利用机器学习、生成式AI等技术在分子层面进行精准设计和优化。而Recursion则致力于构建一个集成硬件、软件和大数据的"操作系统"平台,实现药物发现的工业化和自动化。 2. 数据来源 Exscientia更注重利用真实患者组织数据来优化靶点选择和药效评估。而Recursion则依赖于自身建立的海量生物数据集来进行高通...

Recursion是一家位于美国犹他州盐湖城的生物技术公司,致力于利用前沿技术如人工智能、机器学习、自动化和大数据来彻底改革药物发现和开发过程。他们被誉为"技术生物学"(TechBio)的先驱。 公司的核心是一个被称为"操作系统"的集成平台,将硬件、软件和海量生物数据集相结合,以工业化和自动化的方式加速药物发现的每一个环节。 Recursion完全颠覆了传统的漏斗式药物发现模式。他们利用自身强大的技术能力,可以快速筛选和评估大量化合物,高效识别出有前景的候选药物分子。 凭借这一创新方法,Recursion目前拥有了业内最大、最广泛的跨多个治疗领域的药物候...

Exscientia是一家位于英国牛津的生物技术公司,专注于利用人工智能(AI)技术和真实患者组织数据来加速药物研发过程。他们的核心使命是创造出获得成功概率更高的新药。 该公司采用了一种"以患者为先"的AI策略,直接利用来自患者组织的高精度数据,在自身实验室中对其进行筛选。通过与精心设计的"CentaurAI"系统相结合,Exscientia能够优化靶点选择、精准设计和实验,并增强临床评估,最终提高药物研发的成功率。 Exscientia的优势在于精密工程能力。药物发现实际上是分子级别的精密工程,该公司的团队在数据采集、机器学习和生成式AI系统等领域都取...

什么是人工智能和机器学习? 人工智能(AI)和机器学习(ML)可被描述为计算机科学、统计学和工程的一个分支,它使用算法或模型来执行任务并表现出诸如学习、决策和预测等行为。ML被认为是AI的一个子集,允许通过对数据进行分析来开发模型训练算法,而无需显式编程模型。 AI/ML在药物开发中扮演什么角色? FDA意识到AI/ML在整个药物开发生命周期和各种治疗领域中的使用越来越多。事实上,FDA在过去几年中看到了使用AI/ML组件的药物和生物制品申请数量显著增加,2021年报告的提交数量超过100份。这些提交涵盖了药物开发的全景——从药物发现和临床研究到上市后安全监测和先进的药品制造。 此外,AI/M...

CARGO Therapeutics是一家致力于开发CAR-T细胞疗法来治疗癌症的生物技术公司。该公司正在开发一系列产品候选药物,旨在通过解决当前CAR-T疗法的局限性,使更多患者能够从中获益。 公司的主要方法包括: 1. 针对替代靶点:他们最先进的产品候选药物CRG-022旨在靶向CD22抗原,以杀伤已对CD19疗法产生抗性的B细胞肿瘤。同时,他们还开发了如CRG-023这样的多特异性CAR-T细胞产品,能够识别表达CD19、CD20和CD22抗原的肿瘤细胞,从而限制抗原丢失作为抗性机制的发生。 2. 解决非靶向性抗性机制:除了抗原下调或丢失外,肿瘤细胞还可通过下调CD58表达从而导致免疫疗...

目前没有直接的合作项目或联合倡议被广泛报道，表明 Kaggle 和 GitHub 在官方层面上进行合作。然而，两个平台在功能和用途上存在互补性。例如，Kaggle 用户可以将他们的笔记本上传到 GitHub，这可以通过创建 GitHub 仓库并链接 Kaggle 账户来实现，以便在 GitHub 上安全存储和轻松访问他们的工作 。这种集成显示了两个平台如何在用户操作和数据管理方面进行协作，尽管这并不构成正式的商业合作。