Sangamo Therapeutics是一家生物技术公司,总部位于美国加利福尼亚州里士满市。该公司专注于开发基因组学平台技术,用于细胞和基因治疗。
Sangamo成立于1995年,其核心技术是锌指核酸酶(ZFN)技术。ZFNs是一种能够精确 targeting 和 editing DNA 序列的蛋白质。通过设计定制的ZFNs,Sangamo可以对特定的基因位点进行切割、插入或替换。这为基因治疗和细胞工程开辟了广阔的应用前景。
Sangamo正处于多个基因编辑临床试验的不同阶段,目标疾病包括血友病、帕金森病、镰状细胞贫血等。2017年,Sangamo与Pfizer达成协议,利用ZFN技术开发治疗艾滋病和类风湿性关节炎的细胞治疗方法。
除ZFNs外,Sangamo还开发了转录激活因子效应器核酸酶(TALENs)和CRISPR-Cas9等其他基因编辑工具。公司还利用这些技术进行药物开发和生物制造。
Sangamo于2000年在纳斯达克上市,股票代码为SGMO。2017年,Gilead斥资3亿美元投资Sangamo。公司目前市值约为10亿美元。Sangamo的技术被认为是基因治疗领域的关键技术之一,具有广阔的应用前景。
Sangamo Therapeutics前景如何？？
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