AOC 1001 采用了一种先进的治疗策略,旨在直接针对肌阵挛型肌营养不良症1型(DM1)的根本原因——DMPK 基因中CUG三核苷酸重复序列的异常增加。这种重复序列的增加导致 DMPK mRNA 形成大的发夹环,在细胞核内积聚,这进一步干扰了肌肉盲样蛋白(MBNL)的正常功能,MBNL 是一种至关重要的 CUG 结合蛋白。AOC 1001 的目标是降低 DMPK mRNA 的水平,减轻对 MBNL 蛋白的干扰,恢复其对多种其他基因 mRNA 的正常处理功能【5†source】。
AOC 1001 的工作机制涉及几个关键步骤:
1. **siRNA的设计和靶向**:AOC 1001 包含了一种小干扰 RNA(siRNA),这种 siRNA 能够特异性靶向并降解 DMPK mRNA。通过减少 DMPK mRNA,AOC 1001 直接解决了 DM1 的病理机制。
2. **利用转铁蛋白受体1(TfR1)的传递机制**:AOC 1001 利用了一种创新的传递系统,将 siRNA 与一种单克隆抗体结合。这种抗体专门针对肌肉细胞表面的转铁蛋白受体1(TfR1)。通过这种方式,AOC 1001 能够有效地将 siRNA 传递到需要它的细胞内。
3. **降解DMPK mRNA**:一旦 AOC 1001 进入肌肉细胞,其携带的 siRNA 会被释放,然后靶向并降解 DMPK mRNA,从而减少其在细胞中的累积,减轻或消除 DM1 的症状。
4. **广泛的肌肉类型覆盖**:在预临床研究中,AOC 1001 成功地将 siRNA 送达到多种肌肉细胞,包括骨骼肌、心肌和平滑肌细胞,实现了 DMPK RNA 的持久、剂量依赖性降低【7†source】【8†source】。
AOC 1001 的开发和应用显示了对DM1治疗的新希望,其创新的治疗机制不仅能够减轻疾病症状,而且有潜力改变疾病进程。通过降低DMPK mRNA水平,AOC 1001旨在直接解决DM1的根本原因,为这一无治疗方法的罕见疾病提供了一种可能的治疗方案。
Avidity的AOC1001 - 针对肌阵挛型肌营养不良症1型(DM1)
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