全球首次！复旦团队发现帕金森全新治疗靶点：AI大显身手
拾柒2025年02月21日 06:5449
快科技2月21日消息，今天凌晨，复旦大学公众号发文宣布，复旦大学附属华山医院郁金泰团队通过5年的临床和基础研究获得重大科研突破，在全球首次发现了帕金森病全新治疗靶点FAM171A2。
此次研究发现的全新治疗靶点和候选新药有望从疾病早期对帕金森病进行干预，延缓疾病进展。
相关研究成果于今天在线发表于国际学术期刊Science（《科学》）。
据介绍，通过5年研究，郁金泰团队明确了帕金森病关键致病蛋白——病理性α-突触核蛋白在神经元间的传播“导火索”，并发现了抑制其传播过程的候选新药，为帕金森病治疗提供了新思路。
研究团队首先从大规模人群的全基因组关联分析中，发现FAM171A2是帕金森病风险基因，FAM171A2是一种神经元细胞膜蛋白，但其功能此前从未被人研究过。
帕金森病病程进展机制及干预手段由于团队对FAM171A2的结构一无所知，且小分子库中的候选者成千上万，若按照传统方法解析结构、挨个筛选，无异于是大海捞针，这也是此前相关研究成功率低的关键原因。
这时，AI for Science再次“大显身手”，团队利用人工智能技术对其蛋白结构进行预测，再基于预测结构对小分子化合物进行虚拟筛选。
郁金泰估测，得益于AI辅助科研的手段，团队在5年内就完成了原本需要几十年甚至更长时间才能完成的工作。
帕金森病风险基因FAM171A2可特异性结合病理性ɑ-突触核蛋白，加速其在神经元间传播。小分子bemcentinib可抑制FAM171A2和病理性ɑ-突触核蛋白结合
最终，团队在7000余种小分子中成功找到了一种小分子化合物bemcentinib，在体外和体内试验中证实其可有效抑制FAM171A2和病理性α-突触核蛋白结合。
目前，郁金泰团队申请了基于干预FAM171A2治疗帕金森病的国际专利，接下来，将全面、系统地开展寻找治疗帕金森病的小分子药物、抗体以及基因治疗手段的临床前研发工作，并进一步将相关成果推向临床试验和临床应用。
