QurAlis正在研究开发的QRL-201已经在过往实验中证明能够有效增加STMN2

[Tlexander]

2018年成立的QurAlis是一家肌萎缩精准药物研发商，专注于研发针对肌萎缩侧索硬化ALS等运动神经元疾病的新疗法。

此次融资后，公司打算利用这笔资金推进其在 ALS 领域的主要候选产品 QRL-201和 QRL-101的临床开发，支持正在进行和计划中的研究，以及推进其针对 ALS 特定成分的治疗候选药物的管道和遗传相关的额颞叶痴呆 (FTD) 病理学，并根据致病基因突变和临床生物标志物定义 ALS 患者群体。

而QurAlis正在研究开发的QRL-201已经在过往实验中证明能够有效增加STMN2 。QRL-201是一流的候选治疗产品，旨在恢复 ALS 患者的 STMN2 表达。

此前有项研究显示，STATHMIN-2（以下称STMN2 ）表达在几乎所有ALS患者中显著降低，并且它是所有散发性ALS患者数据集中最持续降低的基因。TDP-43是一种RNA结合蛋白，参与RNA剪接的调节。除了几乎所有的ALS患者之外，TDP-43病还与其他神经退行性疾病相关，包括额颞叶痴呆(FTD ),这是第二种最常见的痴呆形式，阿尔茨海默病和帕金森病。yanjiu 已经发现，即使存在TDP-43病，拯救STMN2也足以恢复神经退行性表型，包括神经元突起和高尔基体转运。



STMN2 是一种经过充分验证的蛋白质，对神经修复和轴突稳定性很重要，几乎所有 ALS 患者的表达都显着降低。在 TDP-43 病理存在的情况下，QRL-201 挽救了 QurAlis ALS 患者衍生的运动神经元疾病模型中的 STMN2 功能丧失。QRL-201 最近进入临床，这是有史以来第一个临床试验，旨在评估挽救 ALS 患者 STMN2 的疗法（ANQUR；NCT05633459）。



QRL-201是 QurAlis 管道中最近进入临床的第二个项目。2022 年 12 月，QurAlis 宣布公司在首次人体 1 期临床试验（NCT05667779）中启动了 QRL-101 的给药。QRL-101是一流的选择性 Kv7.2/7.3 离子通道开放剂，用于治疗 ALS 中由过度兴奋引起的疾病进展。