RNA-Targeted Small Molecules (rSMs)平台和Arrakis Therapeutics

[Tlexander]

Arrakis Therapeutics是一家位于美国马萨诸塞州的生物技术公司。它专注于开发针对RNA的小分子药物。主要信息如下:
• Arrakis Therapeutics成立于2015年,由Michael Gilman博士领导的科学家团队创建。Michael Gilman曾任Biogen和Padlock Therapeutics的首席科学官。
• 公司的技术平台 named RNA-Targeted Small Molecules (rSMs),用于发现和优化能够结合特定RNA并调节其功能的小分子化合物。这些rSMs具有更高的靶点选择性和更低的毒性。
• Arrakis的首个主要研发管线称为rSMs for undruggable disease,包括神经退行性疾病项目和罕见遗传性疾病项目。这些项目的药物候选者将首先用于治疗脆弱X相关的神经认知障碍和斯皮耳病。
• 公司已与Roche建立战略合作关系,探索rSMs在罕见遗传性Disease中的应用。公司还与加州大学圣迭戈分校开展合作研究,利用rSM平台寻找治疗神经变性疾病的新靶点。
• Arrakis完成了1亿美元的A轮融资,投资者包括 Canaan Partners、F-Prime Capital Partners、Osage University Partners、Roche Venture Fund等。
• 公司的使命是开发小分子RNA作用于剂改善患者的生活,特别是那些目前没有任何治疗方法的疾病患者的生活。Arrakis希望通过开创性的RNA药物发现技术,成就不可思议的医学突破。
• 2019年,Arrakis在科学期刊《自然·化学生物学》发表了首篇论文,描述了其rSM平台和首个rSM蛋白的发现。
总之,Arrakis Therapeutics是一家创新型生物技术公司,拥有独特的RNA靶向小分子药物发现平台。尽管仍处于早期,但该公司具有在罕见遗传性疾病等领域开发疗法的潜力。如果RNA药物发现技术获得成功,将为许多未治疗的疾病提供新希望。