遗传性血管性水肿(Hereditary Angioedema, HAE):前激肽释放酶(PKK)通路活化
版主: Tlexander
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- 注册时间: 7月 22, 2022, 5:34 pm
#1 遗传性血管性水肿(Hereditary Angioedema, HAE):前激肽释放酶(PKK)通路活化
遗传性血管性水肿(Hereditary Angioedema, HAE)是一种罕见的遗传疾病,其主要特征是四肢、面部和喉咙的严重甚至可能致命的肿胀。这种病症与前激肽释放酶(PKK)通路活化相关的炎症介质有关。通过抑制PKK的生产,特定药物如donidalorsen有望作为预防性治疗方法,有效预防HAE发作。据估计,美国和欧洲的HAE患者人数超过20,000人。由于这种病症可能导致严重的呼吸困难,及时诊断和治疗对于改善患者预后至关重要。