爱奥洛斯生物(Aiolos Bio)
专注于呼吸和炎症性疾病的治疗,他们的AIO-001是一种潜在的用于中重度哮喘的每半年给药的单克隆抗体,2024年它将进入关键的二期临床试验。
卡普斯坦治疗公司(Capstan Therapeutics)
致力于体内生成CAR-T细胞,以期提供一种比现有CAR-T细胞疗法更有效、成本更低的癌症免疫疗法。
卡里斯马治疗公司(Carisma Therapeutics)
与现代公司合作,开发了一种新型肿瘤免疫疗法CAR-M,可直接在体内生成嵌入式抗原受体的巨噬细胞,已有针对实体瘤的首个CAR-M候选产品。
细胞晶公司(Cellarity)
利用人工智能模型分析大量单细胞转录组数据,以发现新的生物学规律,并开发用于代谢疾病、血液病和肿瘤免疫疗法的新药。
圭亚治疗公司(Kriya Therapeutics)
致力于基因疗法的开发,旗下管线覆盖了眼科、肿瘤等多个领域,并获得了巨额融资支持。
迷宫治疗公司(Maze Therapeutics)
专注于基因驱动的精准药物发现,他们的MZE829已进入一期临床,用于治疗一种与基因相关的肾脏疾病。
商数治疗公司(Quotient Therapeutics)
利用先进的测序技术研究体细胞基因突变,以发现个体水平的遗传多样性,开发个性化疗法。
ReNAgade Therapeutics公司
刚完成3亿美元的A轮融资,将开发新型RNA医药,并利用新型载体进行RNA递送。
奥索生物公司(OrsoBio)
专攻严重的代谢性疾病,如脂肪营养不良症和非酒精性脂肪肝,计划在2024年开展多项二期临床试验。
2024年值得关注的几个biotech/biopharma公司
版主： Tlexander
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Tlexander楼主
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#2 Re: 2024年值得关注的几个biotech/biopharma公司
爱奥洛斯生物公司(Aiolos Bio)
他们的AIO-001是一种人源化抗胸腺基质淋巴细胞生成素(TSLP)单克隆抗体,用于治疗中重度哮喘。TSLP是一种关键的促炎症因子,参与哮喘发作的病理过程。AIO-001能够高效结合并中和TSLP,从而阻断哮喘相关的炎症反应,缓解症状。
卡普斯坦治疗公司 (Capstan Therapeutics)
他们采用一种创新的mRNA递送技术,将编码嵌合抗原受体(CAR)的mRNA直接输送至体内,使患者自身的T细胞能表达出CAR,从而转变为CAR-T细胞并攻击肿瘤细胞。这种方法或许比传统的体外制备CAR-T疗法更为高效。
卡里斯马治疗公司(Carisma Therapeutics)
他们与现代公司合作开发CAR-M疗法。CAR-M利用mRNA技术,在体内指导机体自身的巨噬细胞表达嵌合抗原受体(CAR),使其能有效识别并杀伤肿瘤细胞。这种做法避免了复杂的细胞工程,为实体瘤患者提供了一种全新的免疫疗法选择。
细胞晶公司(Cellarity)
这家公司建立了强大的人工智能模型,可分析海量单细胞数据,追踪疾病相关的细胞转录组变化,从而发现疾病的分子机理和新的靶点。依据这些发现,他们能系统性地设计和优化新分子实体,用于治疗代谢性疾病、血液系统疾病等。
圭亚治疗公司(Kriya Therapeutics)
他们专注于基因疗法,通过病毒载体将正常基因送入患者体内,从而修复因基因缺陷而导致的疾病。目前他们的管线包括眼科、肿瘤、罕见病等多个领域的基因治疗项目。
迷宫治疗公司(Maze Therapeutics)
这家公司将人类遗传学发现与药物发现紧密结合,针对与基因缺陷相关的疾病寻找新的治疗靶点。他们的MZE829是一种小分子APOL1抑制剂,可减轻APOL1基因突变所致的肾脏损害。
商数治疗公司(Quotient Therapeutics)
利用独特的单细胞基因测序技术,他们能够检测到体细胞中自然积累的癌症驱动基因突变。基于这些发现,公司将开发出能精确靶向患者特异突变的个性化疗法。
ReNAgade Therapeutics公司
他们将利用多种创新的RNA递送技术,将编码、编辑或插入新基因的RNA分子高效送达体内各个器官。这种RNA医药有望精确调控有缺陷的基因表达,从根本上矫正疾病。
奥索生物公司(OrsoBio)
他们的管线候选药物主要是小分子化合物,旨在调控能量代谢相关的关键酶和转运体。例如ACC2抑制剂可增强线粒体功能,改善脂代谢紊乱;而TLC-6740则可增加能量消耗,有望治疗严重的脂肪代谢疾病。
他们的AIO-001是一种人源化抗胸腺基质淋巴细胞生成素(TSLP)单克隆抗体,用于治疗中重度哮喘。TSLP是一种关键的促炎症因子,参与哮喘发作的病理过程。AIO-001能够高效结合并中和TSLP,从而阻断哮喘相关的炎症反应,缓解症状。
卡普斯坦治疗公司 (Capstan Therapeutics)
他们采用一种创新的mRNA递送技术,将编码嵌合抗原受体(CAR)的mRNA直接输送至体内,使患者自身的T细胞能表达出CAR,从而转变为CAR-T细胞并攻击肿瘤细胞。这种方法或许比传统的体外制备CAR-T疗法更为高效。
卡里斯马治疗公司(Carisma Therapeutics)
他们与现代公司合作开发CAR-M疗法。CAR-M利用mRNA技术,在体内指导机体自身的巨噬细胞表达嵌合抗原受体(CAR),使其能有效识别并杀伤肿瘤细胞。这种做法避免了复杂的细胞工程,为实体瘤患者提供了一种全新的免疫疗法选择。
细胞晶公司(Cellarity)
这家公司建立了强大的人工智能模型,可分析海量单细胞数据,追踪疾病相关的细胞转录组变化,从而发现疾病的分子机理和新的靶点。依据这些发现,他们能系统性地设计和优化新分子实体,用于治疗代谢性疾病、血液系统疾病等。
圭亚治疗公司(Kriya Therapeutics)
他们专注于基因疗法,通过病毒载体将正常基因送入患者体内,从而修复因基因缺陷而导致的疾病。目前他们的管线包括眼科、肿瘤、罕见病等多个领域的基因治疗项目。
迷宫治疗公司(Maze Therapeutics)
这家公司将人类遗传学发现与药物发现紧密结合,针对与基因缺陷相关的疾病寻找新的治疗靶点。他们的MZE829是一种小分子APOL1抑制剂,可减轻APOL1基因突变所致的肾脏损害。
商数治疗公司(Quotient Therapeutics)
利用独特的单细胞基因测序技术,他们能够检测到体细胞中自然积累的癌症驱动基因突变。基于这些发现,公司将开发出能精确靶向患者特异突变的个性化疗法。
ReNAgade Therapeutics公司
他们将利用多种创新的RNA递送技术,将编码、编辑或插入新基因的RNA分子高效送达体内各个器官。这种RNA医药有望精确调控有缺陷的基因表达,从根本上矫正疾病。
奥索生物公司(OrsoBio)
他们的管线候选药物主要是小分子化合物,旨在调控能量代谢相关的关键酶和转运体。例如ACC2抑制剂可增强线粒体功能,改善脂代谢紊乱;而TLC-6740则可增加能量消耗,有望治疗严重的脂肪代谢疾病。
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Tlexander楼主
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#3 Re: 2024年值得关注的几个biotech/biopharma公司
细胞晶公司(Cellarity) 利用人工智能模型分析大量单细胞转录组数据,以发现新的生物学规律,并开发用于代谢疾病、血液病和肿瘤免疫疗法的新药。他们的平台利用高质量的单细胞分辨率数据作为输入,并结合最先进的算法和专有的多模态数据集,构建了一个端到端的人工智能/机器学习解决方案。这种解决方案能够在不从靶点开始的情况下,反复生成可针对细胞生物学异常的改良型药物。Cellarity Map:他们从健康和疾病人体组织中收集单细胞转录谱数据,构建了一个动态的数字化表征,描绘了细胞从健康到疾病状态时单细胞水平的转录变化。针对细胞异常:他们拥有专利的干预库可以预测对特定细胞行为的扰动影响,并筛选出能够使疾病相关转录特征向健康状态转变的化合物。然后,他们通过体内和体外模型实验验证算法预测的结果。设计和优化新药物:利用这些验证结果的洞见,结合机器学习技术,从成功干预中提取关键元素,学习它们的结构、蛋白质和网络属性,从而工程化设计新的化学实体。